onsdag 11 januari 2017

MS-hopp och stamcellsoptimism

I april läste jag om nytt hopp för ms-sjuka i form av behandling med så kallad blodstamcellstransplantation, vilket gett mycket goda resultat. Det handlar om en transplantation som bör reserveras för aggressiv och skovvis*) [genomgående mina kursiveringar] förlöpande Multipel Skleros (MS). (MS uppträder i två skilda faser; en fas med skov och återhämtningsperioder och en annan fas med där funktionsstörningen är successivt tilltagande.
I vissa fall uppträder det sistnämnda från början [primärprogressiv MS])
En Autolog blodstamcellstransplantation sker med transplantation av patientens egna stamceller och kan medföra remission, dvs att kroniska symtom avtar och det används som rutinbehandling vid vissa maligna blodsjukdomar. Med immunhämmande läkemedel slås då det felprogrammerade immunsystemet som ger upphov till sjukdomen ut och därefter återtransplanteras patientens egna blodstamceller för att få immunsystemet att fungera. I Sverige används detta dock inte för patienter med MS,
Vid Allogen blodstamcellstransplantation transplanteras stamceller istället från en givare, vilket ansetts vara att föredra för att helt kunna utesluta att patientens egna återtransplanterade stamceller skulle vara fortsatt programmerade så att sjukdomen består. Det anses dock så riskabelt  att inte heller det använts för MS i Sverige, eftersom det i regel inte är en livshotande sjukdom.
bild lånad från www.svt.se/nyheter/vetenskap/
Multipel Skleros (MS) betraktats istället som en livslång obotlig sjukdom som dock leder till ökande funktionshinder och en för tidig död. På senare tid har dock drygt hundra MS-sjuka behandlats med just blodstamcellstransplantation med mycket goda resultat! Två tredjedelar av de behandlade lever idag helt normalt och utan MS-mediciner. Trots de goda resultaten är det dock fortfarande relativt få som får behandlingen, och de regionala skillnaderna är stora.
Hjärnan skadas [av att] MS är en så kallad autoimmun sjukdom, vilket innebär att kroppens immunförsvar har missuppfattat sin uppgift och börjat bekämpa den egna hjärnan. "I första stadiet skadas det så kallade myelinet, som kan liknas vid nervbanornas isolering. [Myelin fungerar som ett skyddande lager längs nervcellernas långa axoner. Med hjälp av myelin fungerar nervsignalerna bättre och går snabbare.] När myelinet inte fungerar som det ska blir nervsignalerna svagare eftersom de läcker ut från nerverna. I ett allvarligare skede skadas nervbanorna så att inga impulser går fram. Gäller det till exempel nerver som kontrollerar benen förloras förmågan att gå.
*) Skov MS utvecklas i så kallade skov, funktionshinder som plötsligt inträder och som efter en tid går tillbaka. Vid aggressiv skovvis fortlöpande MS kommer skoven tätt och den sjuke upplever sig drabbas av allt allvarligare funktionsnedsättningar som också i allt större omfattning blir bestående. Det är denna typ av MS som framgångsrikt kan behandlas med blodstamcellstransplantation om behandlingen sätts in i ett tidigt skede.
Blodstamcellstransplantation går till så att benmärgen stimuleras att avge stamceller till blodet. Sedan silas blodet i en speciell maskin och stamcellerna avskiljs för att senare frysas.
Därefter får patienten en mycket kraftig cellgiftsbehandling så att hela immunförsvaret slås ut. Det här är en jobbig och farlig behandlingsfas eftersom patienten är extremt infektionskänslig under cirka en veckas tid. Hittills har ingen avlidit i Sverige, men risken måste vägas mot nyttan.
överläkare Joachim BurmanUppsala universitet
bild lånad från 
katalog.uu.se
Joachim Burman, överläkare vid neurologen, Akademiska sjukhuset i Uppsala, utvecklar sedan flera år metoden att använda blodstamcellstransplantation mot MS. Han menar att, precis som vid all annan medicinsk behandling, måste riskerna vägas mot nyttan.
– Nyckeln är att välja rätt patient. Väljer man en patient som har lindrig sjukdom då väger riskerna över och det är bättre att använda bromsmedicinering. Men väljer man en patient som har svår sjukdom och som har mycket att förlora, då har man mycket att vinna med behandlingen, säger Joachim Burman och fortsätter:
– I det läget väger riskerna mindre tungt än den vinst man kan göra. Äldre patienter, som haft MS länge och redan har etablerade funktionshinder, har förmodligen mindre nytta av behandlingen samtidigt som riskerna är större.

Eftersom det är det egna immunförsvaret som löper amok i kroppen, syftar behandlingen till att återställa immunförsvaret så att det upphör att skada hjärnan. Det görs i tre steg:
Först stimuleras benmärgen till att släppa ut stamceller i blodomloppet. Därefter passerar allt blod genom en maskin som kan avskilja stamcellerna som senare fryses in.
Sedan slås immunförsvaret  ut fullkomligt med hjälp av starka cellgifter. Patienten är under cirka en veckas tid helt utan immunförsvar. Det är en mycket farlig fas och patienten hålls strikt isolerad. Minsta infektion kan få allvarliga konsekvenser.
Slutligen får patienten tillbaka sina upptinade stamceller i en blodtransfusion. Stamcellerna söker sig tillbaka till immunförsvaret och börjar producera vita blodkroppar, alltså ett nytt immunförsvar.
Det nya immunförsvaret har glömt att det brukar attackera hjärnan. För två tredjedelar av patienterna upphör all MS-aktivitet. Sett till alla behandlade minskade skov-aktiviteten med 99 procent, detta enligt en artikel som publicerades i en vetenskaplig tidskrift 2014.
Stamceller som förstorats upp från ett mikroskop.
Foto: Tommy Svensson lånat från DN
Behandlingens effektivitet är väl dokumenterad och resultaten är betydligt bättre än de som uppnås med bromsmedicinering, ändå är stamcellstransplantation en kontroversiell behandlingsmetod när det gäller MS. Det beror på att det ännu inte har kunnat genomföras en vetenskaplig studie där patienter behandlade med blodstamcellstransplantation kan jämföras med en kontrollgrupp som fått traditionell behandling med bromsmediciner.  
– En sådan studie pågår och när vi har den i ryggen är det otvivelaktigt att metoden vilar på vetenskaplig grund, säger Joachim Burman.
---En av de vanligaste behandlingarna med bromsmedicin kostar drygt 200 000 kr per år. Om man insjuknar vid 30 så kan det handla om en 50-årig medicinering, alltså 10 miljoner per patient. Transplantationen kostar samhället en halv miljon eller strax däröver. Det är en engångssumma som oerhört snabbt tjänas in.
Men långt ifrån alla med lämplig sjukdomsbild erbjuds transplantation. Behandlingarna kan genomföras vid alla universitetssjukhus och de flesta har hittills genomförts vid Akademiska i UppsalaKarolinska i Solna och Skånes universitetssjukhus. Bara ett fåtal patienter har behandlats vid de övriga sjukhusen, så det gäller att bo rätt landsända.
Varje år insjuknar cirka ett tusen svenskar i MS, men endast trettio får behandlingen.
– Om vi når upp till hundra behandlingar årligen skulle jag vara nöjd. Men ser man till antalet som skulle ha nytta av behandlingen så är det ännu fler, säger Joachim Burman." Det är fantastiskt hur mycket positivt som forskas fram!
Här kan du läsa om Kajsa Sigvardsson som insjuknade 2010 i MS och såg mörkt på sin framtid. Hon är en av de 120 MS-sjuka som hittills behandlats med blodstamcellstransplantation. Nu, två år efter behandlingen, lever hon ett helt normalt liv. Kajsa säger att hon är frisk, men att hon formellt har sin MS-diagnos kvar.
ANTAL MS-PATIENTER SOM GENOMGÅTT BLODSTAMCELLSTRANSPLANTATION TILL OCH MED 2015.
Akademiska i Uppsala 56 Karolinska universitetssjukhuset 21 Skånes universitetssjukhus 17 Sahlgrenska universitetssjukhuset 8 Universitetssjukhuset Örebro 6 Universitetssjukhuset i Linköping 5 Norrlands universitetssjukhus 4 Källa Joachim Burman m. fl. läkare"
Alla stamcellsbehandlingar är dock inte lika fantastiska, utan kan stå patienterna dyrt. Främst när det handlar om vad som liknar rena skönhetsbehandlingar.
"Stamceller har blivit vår tids mirakelkur. På nätet är det lätt att hitta allt från skönhetsprodukter som ska föryngra huden till kliniker som injicerar stamceller i hjärnan eller ryggmärgen för att behandla sjukdomar som ALSMS och Parkinson.
– De försöker tjäna pengar på människors förväntningar på ett hett forskningsfält, oavsett om det handlar om ansiktskrämer eller botemedel mot autism, säger Timothy Caulfield, som leder en policygrupp för hälso- och forskningslagstiftning vid Albertauniversitetet i Edmonton i Kanada.
Att ta fram nya behandlingar är en långsam process. Timothy Caulfield menar att klinikernas verksamhet skadar hela forskningsfältet och gör arbetet svårare för seriösa forskare.
– Jag är övertygad om att stamceller kan ge effektiva behandlingar, men vi måste ha tålamod. Det är svårt att säga det när svårt sjuka vill bli botade nu, säger han." som DN skrev i juli 2015. Visst är det ett hett forskningsfält; redan 2011 skrev DN om alla förväntningar, som nu börjat infrias!

Inga kommentarer: